Kistik Fibrozis Tedavisinde Etkili Üçlü Mutasyon İlacı Geri Ödeme Listesine Girdi

Kistik fibrozis hastaları için beklenen haber geldi ve üçlü mutasyon ilacı SGK tarafından geri ödeme listesine alındı.

Türkiye’de kistik fibrozis (KF) hastalarının yaşam kalitesini önemli ölçüde artıran modülatör ilaç, Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) tarafından geri ödeme kapsamına alındı. Karar, 10 Temmuz 2025 tarihinde Resmî Gazete’de yayımlandı. Kistik Fibrozis, başta akciğerler olmak üzere pankreas, karaciğer ve sindirim sistemi gibi birçok organda ciddi tahribat yaratan, genetik geçişli ve yaşamı tehdit eden bir hastalık. Bugüne dek yalnızca semptomları yönetmeye yönelik tedavilerle sınırlı kalınan süreç, modülatör ilaçların gelişimiyle birlikte artık hastalığın temeline müdahale edilebilen yeni bir evreye girdi. Kistik fibrozisli bireylerin hayatını değiştiren önemli bir dönüm noktası anlamına gelen mutasyon ilacının geri ödeme listesine alınması, yalnızca bir sağlık kararı olmakla kalmadı, toplumsal dayanışma ve işbirliğinin de güzel bir örneğini teşkil etti. Bu karar sayesinde Türkiye’de artık KF hastaları, hastalığın kökenine inen, yaşamlarını doğrudan etkileyen bir tedaviye eşit ve sürdürülebilir şekilde erişme hakkı kazandı.

Yüzlerce hasta ilaca erişim sağladı

Kistik Fibrozis Derneği (Kifder), 2019 yılından bu yana ilacın Türkiye’deki hastalara ulaşabilmesi için yoğun bir savunuculuk süreci yürüttü. Bu süreçte Sağlık Bakanlığı, Çalışma Bakanlığı, Maliye Bakanlığı, SGK ve TEB ile doğrudan görüşmeler yapıldı; 2020 yılında başlatılan “KF İçin Sesimiz Ol” kampanyası ile kamuoyunun dikkatini çekmek ve desteğini almak için etkinlikler, koşular, faaliyetler düzenlendi; ünlülerin destek videoları yayınlandı; sosyal medya etkinlikleri gerçekleştirildi. Ayrıca yazılı basın ve televizyon kanallarında onlarca haber, belgesel ve kısa filmler yayınlandı. Firmalarla sayısız toplantılar, avukatlarla ve ailelerle çok sayıda görüşmeler ve yanı sıra doktorlarla, hemşirelerle birebir görüşmeler yapıldı, projeler hayata geçirildi. 2021 yılında başlayan dava süreci ile bugün yaklaşık 700 hasta ilaca bireysel dava yoluyla erişim sağladı.

Kifder Yönetim Kurulu Başkanı İlknur Görgün, konuyla ilgili şu açıklamada bulundu: “Bu karar, binlerce KF’li birey ve ailesi için büyük bir umut kaynağı oldu. Yıllardır birlikte yürüttüğümüz kampanyalar, açılan davalar ve gösterdiğimiz inanç, bugün en büyük meyvesini verdi. Dava süreci, ilaca erişmek için Kifder’in belirlediği bir savunuculuk yoluydu. Amacımız devlet güvencesiyle ilaca erişimin sağlanmasıydı. Bu yolculukta tüm paydaşlarla işbirliği içinde ilerledik.

Başta ailelerimiz ve bugün aramızda olan ve olmayan KFli kahramanlarımız, doktorlar, hemşireler, basılı/görsel yayın, bakanlıklar, diğer STK’lar, avukatlar, firmalar, gönüllülerimiz, destekçilerimiz ve özellikle son iki yıl çok yakın çalıştığımız ve desteklerini hiç esirgemeyen milletvekillerimiz, her biri büyük ailemizin birer parçası oldular. Biri eksik olsa başaramazdık. Herkese ne kadar teşekkür etsek az. Sağlık Bakanlığına, Çalışma Bakanlığına ve Maliye Bakanlığına bu karar için çok çok teşekkür ederiz. Kifder olarak bu tarihi kazanımı büyük bir sevinçle karşılarken, mutasyon ilacına uygun olmayan hastalarımızın umutsuzluğa kapılmadan rutin tedavilerine devam etmelerini hatırlatır yakın bir gelecekte listeye eklenecek yeni mutasyonlar olacağını bildirmek isteriz. Kesin tedavi gelene kadar aynı dayanışma ve gayretle çalışmaya devam edeceğiz.”

KİFDER hakkında

Kifder (Kistik Fibrozis Derneği) 2012 yılının Şubat ayında, kistik fibrozis hasta ve hasta yakınlarının bir araya gelerek kurduğu bir sivil toplum kuruluşudur. Derneğin amacı, yaşam süresini kısaltan ve yaşam kalitesini etkileyen kalıtsal bir hastalık olan kistik fibrozis ile ilgili farkındalığı artırmak, tedavi boyunca ihtiyaçları tespit edip gerekli adımların atılması için hekim, kamu ve ilgili diğer paydaşlarla işbirliği yapmak, böylece hasta ve hasta yakınlarının bu hastalıkla yaşamasını kolaylaştırmaktır. Kifder, Avrupa KF Federasyonu (CfEurope), Avrupa Nadir Hastalıklar Birliği (EURORDIS), Türkiye Ulusal Gönüllülük Komitesi (UGK), Engelli Çocuk Hakları Ağı (EÇHA), Nadir Hastalıklar Ağı ve Açık Açık Platformu üyesidir. Ayrıntılı bilgi almak için: www.kifder.org.tr bilgi@kifder.org.tr Instagram: @kifder

Kistik fibrozis nedir?

Kistik fibrozis yaşam süresini kısaltan kalıtsal bir hastalıktır. Çocuklar bu hastalıkla doğarlar. Bulaşıcı olmayan bu hastalık, solunum sistemi ve sindirim sistemi başta olmak üzere birçok sistemi birden etkileyebilir. Kesin sıklığı bilinmemekle birlikte ülkemizde yaklaşık 6.000 kişiden 1’inde görüldüğü düşünülmektedir. Tedavisi süren hasta sayısı 3.500 civarındadır. Hastalığa yol açan genetik değişiklik sebebiyle vücuttaki bütün salgılar susuz, koyulaşmış, yoğun kıvamda olur ve akışkan özelliğini kaybeder. Bu nedenle, akciğer, karaciğer, pankreas ve bağırsak gibi organların kanallarında salgılar birikerek tıkanmaya, enfeksiyonlara ve hasara neden olmaktadır. Akciğerlerde biriken koyu balgam, sık tekrarlayan solunum yolu enfeksiyonlarına ve geçmeyen öksürüğe sebep olur. Bunlar da akciğere zarar vererek zamanla görevini yapamaz hale gelmesine neden olur. Pankreasın tutulumuyla ise sindirim enzimi salgılanamaz ve büyüme gelişme geriliği oluşur. Bir kistik fibrozis hastasının günlük mecburi tedavisi en az iki saatini alır ve bu tedavi ömür boyu sürer. Enfeksiyonlar sebebiyle sık sık hastane yatışı yapılır, yaş ilerledikçe bu yatışlar sıklaşır ve organ hasarları arttıkça organ nakline giden süreç yaşanır. Akciğer nakli ve karaciğer nakli sık yapılan nakillerdir. Hastalık ne kadar erken teşhis edilirse, tedaviler ne kadar etkin ve sürekli yapılırsa, geliştirilen ilaçlara erişim sağlanırsa hastaların yaşam süresini ve kalitesini artırmak o kadar mümkün olmaktadır. Tanısı Ter Testi ve/veya genetik test ile konur.

Üçlü mutasyon ilacı nedir?

Üçlü mutasyon ilacı, CFTR genindeki mutasyonlara yönelik çalışan bir modülatör ilaçtır. Klinik çalışmalarda hastaların solunum fonksiyonlarını belirgin şekilde iyileştirdiği, enfeksiyon oranlarını düşürdüğü ve yaşam süresini ve kalitesini anlamlı bir şekilde artırdığı bilimsel olarak kanıtlanmıştır.